Американская биотехнологическая компания Exonics Therapeutics из Бостона штат Массачусетс для технологии редактирования ген привлекла $5 млн. инвестиций.
Инвестором стала венчурная компания CureDuchenne, некоммерческий филиал CureDuchenne для разработки лекарства от мышечной дистрофии Дюшенна взяла на себя обязательства за контролем исследований.
Компания намерена использовать привлеченные средства для продвижения доклинических исследований с главным научным консультантом, доктор философии Эриком Олсоном.
Джак Ноулз является президентом и временным исполнительным директором компании Exonics Therapeutics, которая занимается разработкой технологии редактирования ген, таких как CRISPR/cas9 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Технология компании CRISPR/cas9 является потенциальным методом лечения для постоянной коррекции мутации, которая связана с болезнью Дюшенна.
Лаборатория Exonics продемонстрировала способность использования аденоассоциированного вируса (AAV) для полезной нагрузки основанной на технологии CRISPR/cas9, которая может выявлять и исправлять мутации экзонов. Эта технология предотвращает выработку дистрофина, а белок помогает стабилизировать и защитить мышечные волокна.
Технология редактирования ген изменит жизнь терапии для разрушительных нервно-мышечных заболеваний. Миссия компании состоит в том, чтобы постоянно исправлять генетические мутации, которые приводят к нервно-мышечным заболеваниям, таким как мышечная дистрофия Дюшенна.
Болезнь Дюшенна является разрушительным заболеванием мышц у детей, в первую очередь мальчиков, вызванных отсутствием дистрофина. Компания также занимается производством дистрофина. Exonics Therapeutics работает в тесном контакте со всеми членами сообщества Дюшенна в лечебной терапии Дюшенна.
Научно-исследовательская деятельность компании проходит в Далласе, штат Техас. Технология компании лицензирована в Техасском западном медицинском центре (UTSW). Доклинические данные свидетельствуют о том, что новый технологический подход компании имеет потенциал для постоянного лечения до 80% детей, которые страдают от Дюшенна.
Перевод специально для MMGP.COM
Последнее редактирование:
