В понедельник сотрудники Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США заявили, что исследуемый препарат от БАС от Biogen может иметь «клиническую пользу» при редкой и агрессивной форме заболевания, несмотря на провал более широкого клинического испытания на поздних стадиях в прошлом году.
Персонал сделал вывод в брифинге перед встречей в среду, когда группа внешних консультантов обсудит, следует ли рекомендовать ускоренное одобрение препарата Biogen тоферсен для лечения редкой генетической формы бокового амиотрофического склероза или БАС. Назначение ускоренного одобрения FDA предназначено для более быстрого утверждения лекарств для серьезных состояний, которые удовлетворяют неудовлетворенные медицинские потребности.
Комиссия рассмотрит смешанные данные исследования, связанные с эффективностью и безопасностью тоферсена, и проголосует за то, демонстрирует ли это лекарство клиническую пользу у пациентов с редкой формой БАС. FDA обычно следует советам своих консультативных комитетов, но не обязано это делать.
«Это ситуация, когда есть отрицательное клиническое исследование, которое не смогло показать статистически значимый эффект лечения в предварительно определенной популяции первичного анализа», — говорится в 68-страничном отчете персонала. Однако в нем отмечается, что исследование было ограничено в возможности определить, оказало ли лекарство какое-либо влияние на население в целом из-за того, как оно было разработано. В то же время данные показывают, что целенаправленное использование препарата снижает «биомаркер, который, как было показано, коррелирует с прогрессированием заболевания и прогнозом у пациентов с БАС».
Отдельный исследовательский анализ препарата предполагает «клиническую пользу при более длительном лечении», — написали сотрудники.
В случае одобрения препарат Biogen может стать первым препаратом, нацеленным на генетическую причину БАС, широко известную как болезнь Лу Герига, которая обычно поражает людей в возрасте от 40 до 70 лет. Это прогрессирующее и смертельное нервно-мышечное заболевание, которое со временем приводит к разрушению нервных клеток в спинном и головном мозге. Это может вызвать подергивание мышц и судороги, это значительно мешает моторным навыкам и приводит к проблемам с глотанием, дыханием и, в конечном итоге, вызывает паралич и смерть.
Источник
Уникальность
